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需求旺、研发难、企业少 儿童药紧缺难题待解

本报记者 赵琳琳报道

儿童是祖国的希望,健康成长关乎着祖国的未来。

然而,近日记者了解到,在我国6000多家制药企业中,专门从事儿童用药生产的,仅十余家,占比不足1%;常规药品中,成人处方药有3600多种,儿童专用药仅有60多种,占比不足1.7%;95%以上的药品没有儿童用药安全包装。

儿童药生产存难度

据了解,儿童药分为儿童专用药、儿童适用药、儿童共用药,主要用于预防、治疗、诊断儿童(14岁以下未成年人)疾病,有目的地调节儿童的生理机能并规定有适应症或者功能主治、用法和用量的物质,包括中药、生化药品等。

在国内18万条药品注册批件中,儿童专用药物仅有3000条,所占比例不足2%。中国儿童临床试验每年申报的数目基本呈逐年递增的趋势,但儿童临床试验从第一次申报到试验开始平均需要近1500天;从试验开始至试验完成平均则需要近250天,过往药品审评制度下,申请日期明显长于试验日期。

和君咨询医药医疗事业部陈建国在接受《中国产经新闻》记者采访时表示,这直接影响企业研发儿童用药特别是专用药的积极性。同时,在临床试验方面,国内儿童志愿者招募困难,临床试验患儿数量要求高,也进一步增加了儿童药研发生产难度。进一步加剧国内儿童专用药品种数不足、剂型单一、治疗领域单一,特别是儿童专用药治疗领域主要为中药,绝大部分治疗领域专用药十分缺乏。

中研普华研究员孙玉娇在接受《中国产经新闻》记者采访时亦表示,当前我国儿童临床试验难度较大。由于儿童药品临床试验机构少和缺乏受试者的保障机制,我国面临着儿童药品临床试验难题;其次,当前我国缺乏专门针对儿童药品的法律法规;另外,受制于研发成本高、风险大、价格难以补偿、研发人员不足等因素,我国儿童药品研发积极性不高;再者,药价改革配套措施发展滞后。价格激励是促进儿童药品研发的重要因素。近年我国药品价格改革加快,但与之相关的保障措施发展滞后制约了儿童药品生产的积极性。

中国医药物资协会副秘书长韦绍锋在接受《中国产经新闻》记者采访时指出,儿童疾病类型和成人也基本一样多,但成人数量是儿童数量的好几倍,因此儿童药市场容量相对较小,药厂要生产儿童药,仅硬件上就得上一套专门的生产线,一般也得几千万元。加上研发很难,如婴儿用药和儿童用药,要求也都不一样。对比成本和效益,不划算,因此多数药厂不愿意从事儿童药的研发和生产。

其实,儿童用药品种少原因很多,四川天府健康产业研究院健康经济首席专家孟立联在接受《中国产经新闻》记者采访时表示,主要是儿童发育不成熟,身体各器官都在成长之中,一方面,愿意参与临床试验的很少,另一方面具有临床试验资质的医疗机构不多。临床试验是新药研发的关键环节,仅此就使儿童药物研发面临巨大的困难。同时,儿童自身的表达能力不强,对药物反应也存在一定问题,这给儿童药物研究带来了困难。且儿童也是一个结构变化巨大的群体,比如新生儿、幼儿的身体结构就存在很大的差异,用药上也有很大的不同。

市场前景佳

没有全民健康,就没有全面小康。儿童健康事关民族未来,提高儿童健康水平是实施“推进健康中国建设”的重点任务,因此儿童用药一直是社会关注的焦点。

2014年5月30日,《关于保障儿童用药的若干意见》印发(以下简称《意见》),当中从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应、强化质量监管、推动合理用药、完善体系建设、提升综合能力等环节,对保障儿童用药提出了具体要求。这也是近十几年来我国关于儿童用药的第一个综合性指导文件。

2016年1月29日,《关于临床急需儿童药申请优先审评审批品种评定的基本原则及首批拟优先审评品种的公告》发布;2016年5月18日,《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展规划的意见》发布;2016年5月31日,发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》;2016年6月12日,发布《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公式》。

这当中,不难看出,在儿童药发展方面,国家红利政策频出,无论是对儿童用药的研制还是开发都将产生一定的利好。今年在新药研制的国家重大专项中,已把儿童药品的研发和审批作为重点任务进行布局,研发和加快审批适合中国儿童使用的药品。

此外,今年2月,人社部公布新版国家医保药品目录,新增了91个儿童药品种。目录中明确适用于儿童的药品或剂型达540个,加大了儿童用药保障力度。孙玉娇认为,在儿童药严重匮乏的背景下,随着儿童用药保障力度的加大,儿童药生产市场有很大的增长空间。

据权威机构统计,2016年样本医院医保目录儿童用药规模达137.2亿元,增长率为9.3%,高于整体儿童用药市场增长率。

“当前,我国0-14岁儿童数约为2.3亿,约占人口总数的17%;‘二孩政策’的影响下将继续呈现增长趋势,我国儿童药物市场规模约为1220亿元,仅占整体药品市场规模的9%。”陈建国告诉记者,依据我国签署的《儿童权利公约》,儿童年龄定义泛指18岁以下人群。但我国通常采取的统计年龄段为14岁以内。在14岁范围内仍然可以划分更为细分的年龄层次,不同年龄层次的儿童用药是存在明显差异的。特别是新生儿年龄段专用药缺乏更为明显。因此,儿童药市场潜力巨大,生产厂商要紧抓机遇。

完善儿童用药体系

陈建国建议,企业要加快推进儿童专用药研发。加快儿童专用药的临床研究,充分利用真实世界数据和探寻体外实验代替临床研究的方法。加大对专用药、适用药十分缺乏的治疗领域的儿童药物研发;完善儿童药物说明书。进一步明确有关儿童用药的用法、用量、禁忌、相互作用、不良反应和注意事项等的说明。减少“儿童酌减”或“遵医嘱”等字样描述,使医师用药有据可循、药品使用剂量可准确把握;同时,完善儿童临床用药的评价体系和用药指南。构建中国儿童用药临床综合评价体系。完善针对儿童常见病和重大疾病的儿童临床用药的专家共识和用药指南。

孙玉娇表示,有关部门应建立鼓励研发的儿童药品目录,完善儿童用药临床研究的指导原则和指南,明确儿童用药研究技术标准;地方政府应对致力于儿童用药研发生产的企业给予优先关注、建立短缺药品监测机制、完善儿童药品储备制度等;同时,鼓励企业开展儿童药品临床试验,给予具有临床试验数据支持的儿童用药生产企业多方面的政策支持,涉及优先注册及审批、招标采购、进入基本药物和医保目录方面;加大宣传儿童用药临床试验的重要性,严格规范儿童临床试验,加强公众教育和相关知识宣传,减少认识误区,提高大众对儿童临床试验的理解和认识。

韦绍锋告诉记者,目前国家在儿童药销售上,已经取消了招标,都可以直接挂网销售,供医院采购,为儿童药企业提供了快捷的市场准入。建议国家加大对儿童药、短缺药的扶持力度,比如在税收优惠、创新补贴、医保报销等方面给予支持,引导医生科学开具儿童药处方,面向公众公益传播推广儿童药。

其实,儿童药之所以缺乏,除工序流程繁琐外,低利润是其命门。但有业内人士提出,低利润只是暂时的。随着国家建立鼓励儿童用药研究开发、生产的配套政策的下发,儿童用药利润将发生改变。

从美国儿童药发展历程来看,美国重点从法规层面推进研发企业开展儿童药物研发,对涉及治疗儿童罕见病的药品可享有国家资助开展研究,给予7年市场保护期、50%的税收减免和加快审批等政策优惠,受益于此,美国儿童药平均利润率从政策实施前的18.5%上升到35%,一些儿童孤儿药的利润更是高达80%以上。

文章来源:http://www.cien.com.cn/2017/1208/3091.shtml